ACN Barcelona – El CAR-T ARI-0002h de l’Hospital Clínic de Barcelona ha rebut el vistiplau del Comitè d’Avaluació de Medicaments d’Ús Humà de l’Agència Espanyola del Medicament i Productes Sanitaris (AEMPS) per ser aprovat com a medicament de teràpia avançada per a pacients amb mieloma múltiple i que no responen als tractaments convencionals. Es tracta del primer CAR-T desenvolupat íntegrament a Europa que demostra eficàcia clínica en persones amb mieloma múltiple. Representa un 10% dels càncers de la sang i, tot i que hi ha diversos tractaments disponibles, molts pacients desenvolupen resistència i pateixen recaigudes. Els CAR-T poden tenir un paper fonamental en la necessitat de noves teràpies per a aquests pacients.
Els responsables de l’hospital i l’equip de professionals del centre i investigadors que han fet possible aquest CAR-T s’han reunit aquest divendres en una roda de premsa per explicar-ne la imminent aprovació, que ha comptat amb el conseller de Salut, Manel Balcells.
Els que han pres la paraula han subratllat que en un dia com avui tenien “al cap i al cor” Ariana Benedé. L’Ari, que dona nom als CAR-T desenvolupats al Clínic, és la jove que va esperonar l’hospital en la recerca de les teràpies cel·lulars, abans de morir el 2016.
El CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell o receptor d’antigen quimèric de cèl·lules T) és un tipus de teràpia cel·lular en què el pacient esdevé el seu propi donant: se’n modifiquen les cèl·lules T perquè puguin reconèixer i atacar les cèl·lules tumorals. El CAR-T ARI-0002 s’ha dissenyat específicament contra l’antigen BCMA, que es troba a la superfície de les cèl·lules tumorals del mieloma, un tipus de càncer que afecta les cèl·lules plasmàtiques a la medul·la òssia.
Dos estudis previs publicats a les revistes ‘Lancet Oncology’ i ‘Clinical Cancer Research’ han mostrat l’eficàcia del CAR-T ARI-0002h en pacients amb mieloma múltiple que han recaigut després d’almenys dues línies de tractament. Els dos treballs van validar l’eficàcia del tractament en un total de 60 pacients i els resultats van mostrar que el 95% van mostrar resposta a la teràpia amb un perfil favorable de toxicitat.
El doctor Carlos Fernández de Larrea ha liderat el desenvolupament clínic del CAR-T ARI-0002h, en què han participat set hospitals espanyols: Hospital Clínic de Barcelona, Clínica Universitat de Navarra, Hospital Universitari de Salamanca, Hospital Verge de l’Arrixaca de Múrcia, Hospital 12 d’octubre de Madrid, l’Hospital Verge del Rocío a Sevilla i l’Hospital Clínic Universitari de Santiago.
Ara, el vistiplau del Comitè de l’AEMPS és el pas previ a la notificació de l’aprovació de l’exempció hospitalària que rebrà l’Hospital Clínic, que l’espera en els propers dies. A més, la Clínica de la Universitat de Navarra serà autoritzada com a segon centre productor, ja que també ha produït la teràpia CAR-T per als estudis clínics.
<strong>Un CAR-T desenvolupat 100% en un hospital públic</strong>
El director general del Clínic, el doctor Josep Maria Campistol, ha afirmat que “obtenir l’aprovació d’un tractament desenvolupat 100% a l’hospital és una fita molt important” i ha posat èmfasi que és la segona vegada que ho aconsegueixen, després de l’<a href=”https://www.acn.cat/new/2a9c8d0a-8e9b-4fcd-8f8f-1fb6e86038b6/texts”>ARI-0001</a>, per a pacients amb leucèmia limfoblàstica aguda, i en el valor que siguin una institució sanitària púbica.
El coordinador del Pograma CAR-T del Clínic-IDIBAPS, el doctor Álvaro Urbano, ha subratllat que els avantatges de produir el CAR-T a l’hospital és la “immediatesa” per arribar a uns pacients que es troben en una situació molt fràgil i ha afegit que les farmacèutiques tenen una “capacitat limitada” per produir aquests tractaments i que actualment, a nivell global, hi ha “un coll d’ampolla”.
En aquest sentit, el doctor Manel Juan, cap del Servei d’Immunologia, ha recalcat la “capacitat de decisió” i “actuació” en el procés de producció, com per exemple que la primera dosi del CAR-T s’administri de forma fraccionada per reduir la gravetat dels efectes adversos sense baixar l’eficàcia del tractament.
El conseller Balcells ha assenyalat que ara una de les necessitats és “com fer que aquestes teràpies arribin a tothom i no només a l’exempció hospitalària”.
