ACN Barcelona – El projecte ICOD (Improving Condition in Down syndrome) ha demostrat la seguretat del tractament amb la molècula AEF0217 i la seva eficàcia en la millora de la funció cognitiva de les persones amb síndrome de Down. En la fase 1/2 de l’assaig clínic s’ha vist que administrar aquesta molècula, desenvolupada per la biotecnològica Aelis Farma, pot millorar habilitats com la comunicació, les interaccions socials i la vida diària d’aquestes persones. L’estudi ha estat liderat per l’Hospital del Mar Research Institute. El coordinador del projecte, el doctor Rafael de la Torre, afirma que aquests resultats representen un pas endavant “important” per desenvolupar un tractament que millori l’autonomia de les persones amb síndrome de Down.
Aquesta fase de l’assaig, finançat per la Unió Europea i Aelis Farma, s’ha dut a terme amb 29 persones amb síndrome de Down d’entre 18 i 35 anys, amb discapacitat lleu o moderada. L’objectiu era provar la seguretat de l’administració del tractament, així com explorar el potencial per millorar la cognició diària dels participants. En una fase prèvia se n’havia validat la seguretat en persones sense aquesta síndrome.<br />
<br />
Per dur a terme l’estudi, als voluntaris se’ls va administrar la molècula AEF0217 o placebo durant 28 dies. Els resultats, que ara s’estan publicant, mostren tant la seguretat del tractament com la millora de les funcions cognitives en les persones que el van rebre.<br />
<br />
Mesurat amb escales de referència, s’ha trobat que AEF0217 millorat significativament les habilitats de comportament en les àrees de comunicació, habilitats de la vida diària i interaccions socials. Aquestes millores també es van associar a una tendència constant cap a una major flexibilitat cognitiva, que és la capacitat d’adaptar-se a noves situacions o canvis.<br />
<br />
A més, els estudis amb electroencefalografia, que analitzen el funcionament elèctric cerebral espontani, mostren canvis estadísticament significatius en la funció cerebral després del tractament AEF0217, indicant que les persones amb síndrome de Down necessitaven menys esforç per completar una tasca de memòria laboral.
El doctor Rafael de la Torre, que coordina el projecte ICOD i realitza els estudis clínics a l’Hospital del Mar Research Institute amb la doctora Ana Aldea, parla d’uns resultats “prometedors” i “impressionants” i diu que “generen una esperança real de desenvolupar un tractament segur i eficaç per a les disfuncions cognitives en persones amb síndrome de Down”.
“Les dades d’eficàcia són especialment sorprenents, ja que aborden dominis crucials de l’adaptació, com ara les habilitats d’expressió i escriptura, així com les habilitats de la vida diària i les interaccions socials. Aquests efectes, obtinguts després de només quatre setmanes de tractament, són els primers en el camp de la síndrome de Down”, afegeix, en declaracions recollides pel centre de recerca.<br />
<br />
Down Catalunya, entitat representant del col·lectiu a Catalunya i que ha col·laborat amb l’Hospital del Mar Research Institute en el projecte, valora “molt positivament” aquests resultats i en destaca l’“impacte en la millora de la qualitat de vida de les persones amb síndrome de Down i, en general, amb discapacitat intel·lectual i del desenvolupament”, també en declaracions recollides per l’institut de recerca.<br />
<br />
La molècula desenvolupada per Aelis Farma es basa en el fet que les persones amb síndrome de Down tenen hiperactivitat del receptor cannabinoide CB1, segons diversos estudis, que indiquen que la seva modulació amb inhibidors específics millora dràsticament el rendiment cognitiu en models animals.
El tractament amb AEF0217, el primer fàrmac d’una nova classe farmacològica, CB1 Receptor Signaling Specific Inhibitors (CB1-SSi), imita un mecanisme de defensa natural del cervell per contrarestar la hiperactivitat d’aquest receptor. Paral·lelament, també s’estudia la funció del genotip APOE4, vinculat a la fisiologia endocannabinoide i que és el principal factor de risc genètic per a l’Alzheimer.<br />
<br />
En els treballs també ha participat l’equip del doctor Diego Real de Asúa, de l’Hospital de la Princesa de Madrid. Per dur a terme l’estudi ha estat necessària la col·laboració dels participants, les famílies i associacions familiars.
<strong>La fase 2 preveu començar a mitjans de l</strong>'<strong>any que ve</strong>
Els resultats obtinguts reforcen la continuïtat del projecte i permeten avançar cap a la següent etapa: un estudi multicèntric internacional de fase 2 que començarà a mitjans de l’any que ve. Aquest assaig se centrarà a determinar la dosi adequada del tractament per maximitzar-ne els beneficis. L’objectiu serà aprofundir en la millora tant de la funcionalitat en la vida diària com de les funcions cognitives específiques en persones amb síndrome de Down.
